帕金森病是一种常见的神经系统变性疾病,它是由于产生多巴胺的脑细胞进行性退化,导致震颤和严重的运动障碍。数据显示,帕金森病在世界范围内已影响超过1000万人。虽然目前的帕金森病的治疗可以改善症状,但对于疾病晚期的治疗效果并不理想,不能减缓或治愈疾病。
近日,来自以色列本古里安大学(BGU)的研究人员发表了一项新的研究,他们发现蛋白质BMP5/7有望为帕金森病的治疗提供新的方法,该方法或可有效减缓或阻止疾病的进展。相关研究结果发表在《Brain》杂志上。
神经营养因子是恢复帕金森病疾病的疗法的主要候选者,因为它们具有恢复和维持功能障碍但未丢失的多巴胺能(DA)神经元功能完整性的特性。临床前研究表明,α-突触核蛋白在帕金森氏病的病因和病理生理中起着核心作用。
在这项研究中,研究人员首先建立了基于病毒载体的小鼠模型,测试了BMP5/7预防α-突触核蛋白诱导的神经毒性的潜力,发现表达BMP5/7的慢病毒载体完全防止了α-突触核蛋白诱导的神经元细胞的丢失,阻止了帕金森氏病模型中DA投射到纹状体中的减少。
接下来,研究人员深入了解BMP5/7治疗作用的分子机制,研究了它们调节α-突触核蛋白积累的潜力。他们发现BMP5/7可以防止α-突触核蛋白诱导的DA神经元丢失,运动障碍和相关的神经胶质增生。此外还证明BMP5/7处理可显著降低α-突触核蛋白的积累。
这一研究发现表明,靶向BMP5/7的治疗可以有效防止α-突触核蛋白积累造成的运动障碍,并逆转产生多巴胺的脑细胞的损失,有效减缓或阻止帕金森病的发病进程。
虽然该研究处于早期阶段,但仍提供了一种疾病修饰药物靶点。目前,研究人员已经就这一突破性发现提交了几项专利申请,并致力于进一步开发以便将这些发现更接近临床应用。
资讯出处:
[1] [endif]Zagorka Vitic, Hazem Safory,et al.BMP5/7 protect dopaminergic neurons in an α-synuclein mouse model of Parkinson’s disease[J].Brain,2021,(2).
[2] [endif]科学家发现一种有希望治疗帕金森病的新方法[N].科技部,2021-02-28.