肉瘤是一组罕见的间充质恶性肿瘤，起源于间充质结缔组织的转化细胞，难以治疗。
大多数肉瘤是：软组织肉瘤（STS；75%），这种异质性肿瘤组进一步可细分为：
- 胃肠道间质瘤（~15%）和骨肉瘤（10%）。
手术仍然是目前局部疾病的主要治疗方法，而复发性、转移性和难治性肉瘤需要细胞毒性化学疗法，但通常效果并不理想。肉瘤治疗是一个临床难题。
尽管在了解肉瘤的潜在分子信号通路方面取得了进展，但可供选择的治疗方案有限。此项研究对过去二十年的 关于STS 和骨肉瘤 ** 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) ** 在复发性或难治性患者中作用的现有临床证据进行系统文献回顾。
酪氨酸激酶是几种细胞内分子信号通路的主要成分。这些蛋白质的失调与通过关键细胞信号通路和级联的串扰驱动肿瘤发生有关，包括细胞增殖、迁移、血管生成和细胞凋亡。
针对这些蛋白质的小分子 TKI 显示了显著的临床益处，为几种类型的肿瘤提供了一种新的治疗方法。检索出 45 项前瞻性临床试验，主要是多中心、单臂、II 期和非随机试验。许多研究报告了关于使用 TKI 的有希望的结果，获得了 STS 患者的疾病控制。因为缺乏随机对照临床试验证据级别有限，因而限制了临床实践中使用的批准药物。 需要在临床和临床前环境中进一步深入研究，阐明肉瘤发生发展的潜在分子驱动因素，为患者开发确切的新疗法。
