2017年8月22日，《Lancet Oncol》杂志刊登的随机、双盲、3期ACT IV试验结果显示，rindopepimut不能延长新诊断胶质瘤患者生存时间。
Rindopepimut（曾用名CDX-110）是肽类肿瘤疫苗，靶点为EGFRvIII（表皮生长因子受体[EGFR]缺失性突变）。25%-30%的胶质瘤病例中存在EGFRvIII突变。Rindopepimut是EGFRvIII特定肽与匙孔虫戚血蓝蛋白（keyhole limpet haemocyanin）偶联物。2015年2月，美国FDA授予rindopepimut突破性疗法认定。
2012年4月12日-2014年12月15日，ACT IV试验从22个国家、165个中心入组745名确认表达EGFRvIII、新诊断的胶质瘤患者，接受最大限度手术和放化疗后没有进展。其中405名为微小残留病（MRD）、338名为显著残留病（SRD）、2名为不能确定。以1:1的比例随机分入rindopepimut+替莫唑胺治疗组（n=371）和匙孔虫戚血蓝蛋白+替莫唑胺治疗组（n=374）。
期中分析后终止了该试验。
最后分析结果显示，MRD患者中rindopepimut治疗组与对照组的中位总生存时间（OS）无差异，20.1个月 vs 20.0个月。Rindopepimut治疗组有369名、对照组有372名出现了3-4级不良事件，分别为血小板减少（32 [9%] vs 23 [6%]）、脑水肿（8 [2%] vs 11 [3%]）、癫痫（9 [2%] vs 8 [2%]）、头痛（6 [2%] vs 10 [3%]）。出现了16例与不良反应相关死亡事件，rindopepimut治疗组9 [4%] vs 对照组7 [3%]。
研究者认为rindopepimut不能延长新诊断胶质瘤患者生存时间。
参考文献
Weller M, Butowski N, Tran DD, et al. Rindopepimut with temozolomide for patients with newly diagnosed, EGFRvIII-expressing glioblastoma (ACT IV): a randomised, double-blind, international phase 3 trial. Lancet Oncol. 2017 Aug 22. pii: S1470-2045(17)30517-X. doi: 10.1016/S1470-2045(17)30517-X. [Epub ahead of print]
