前几天看群里分享的吴军的来信,信中提到,即使在医疗行业很发达的美国,医疗事故在病亡事故起因中占了很大比例,仅排在心脏病和癌病之下。
原因除了庸医之外,主要原因是现今的药物和疗法都是基于大规模随机、双盲试验,试验人为地剔除了人之间的差异,而每个患者的体质和病状又是不同的,因此总是做不到对症下药,效果往往达不到预期(研发时的预期本身设置可能就很低,以不加重病症或引发其他病症为底线),很大一部分只起到安慰剂效应,极少数还会起反效。
针对这一问题,随着科学技术水平的不断提高,针对差异化个体的疗法理念成为了发展方向。近日刊登在国际杂志Cell上的一篇研究论文中,来自宾夕法尼亚大学的研究人员的研究成果又再次地推进了个体化疗法的开发。
这项研究开始于一种名为噻唑烷二酮(TZDs)的抗糖尿病药物,该药物对于部分糖尿病患者(20%至30%)非常有效,而对于其他患者则没有任何效果,有时候反而还会引发严重的副作用。
因此研究者就推测之所以会导致某些患者服用TZDs有效,而某些患者则会引发副作用,关键是个体基因组区域的小型差异引发的突变所致,而特殊的基因组区域可以控制基因的开启或关闭,就好象灯的开关一样,而这种区域名为基因调控区域,当细胞核受体吸附到DNA上时调控区域就会通过开启基因来发挥作用。
试想一下未来,假如你携带着一张存有由30亿个A、T、C、G字母组成的基因组的信用卡片,通过简单的信用卡刷卡就可以立刻帮助医生来判断药物对你自身是有益还是有害的;而这就是美国总统奥巴马起初投资2.15亿美元用于开发新型个体化疗法的目标。