欧洲批准Dupixent用于儿童的严重特应性皮炎治疗
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 和赛诺菲今天宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准 Dupixent ®在欧盟用于治疗 6 个月至 5 岁儿童的严重特应性皮炎，这些儿童是系统治疗的候选者。
再生元总裁兼首席科学官、医学博士、医学博士 George D. Yancopoulos 表示：“任何婴儿或儿童都不应该在早年遭受特应性皮炎强烈而持续的瘙痒和皮肤疼痛的折磨。” Dupixent 的主要发明人。“患有严重特应性皮炎的儿童的父母和照顾者常常迫切需要新的治疗方法来控制这种慢性疾病。在关键试验中，Dupixent 减少了瘙痒和皮肤疼痛，并改善了与健康相关的生活质量和睡眠质量。Dupixent 目前正用于治疗全球超过 600,000 名已获批准适应症的患者。这一最新的欧盟批准为这一特别脆弱的人群带来了 Dupixent 已证实的疗效，重要的是，它的长期安全性也得到了体现。”
在 2023 年 3 月 21 日获得批准后，Dupixent 成为欧洲和美国第一个也是唯一一个用于治疗这些儿童的靶向药物。
Dupixent 是一种全人单克隆抗体注射剂，在不同注射部位皮下注射。
特应性皮炎是一种慢性 2 型炎症性皮肤病。85% 至 90% 的患者在 5 岁之前首次出现症状，通常会持续到成年期。症状包括剧烈、持续的瘙痒和覆盖身体大部分部位的皮肤损伤，导致皮肤干燥、开裂、疼痛、发红或变黑、结痂和渗出，这会增加皮肤感染的风险。严重的特应性皮炎也可能显着影响幼儿及其护理人员的生活质量。这个年龄组的治疗选择主要是局部皮质类固醇 (TCS)，这可能会带来安全风险，并且长期使用可能会损害生长。
“看着婴儿或幼儿与严重特应性皮炎的衰弱和广泛影响作斗争是令人心碎的，”全球湿疹研究家长创始人兼执行董事、公共卫生学硕士 Korey Capozza 在一份新闻稿中说。
“我亲眼目睹了这种慢性皮肤病在不受控制的情况下如何破坏整个家庭的生活。然而，在婴儿期和幼儿期进行有效的治疗干预可以帮助应对这种疾病在这些形成期对儿童及其家庭造成的具有挑战性的影响。”
严重的特应性皮炎也可能显着影响幼儿及其护理人员的生活质量。这个年龄组的治疗选择主要是局部皮质类固醇，这可能会带来安全风险，并且长期使用可能会损害生长。
该批准基于一项 3 期试验的数据，该试验在 162 名 6 个月至 6 岁的儿童中每 4 周评估一次 Dupixent（200 毫克或 300 毫克，基于体重）加上低效主要外用皮质类固醇 (TCS) 或单独使用 TCS（安慰剂） 5 年中度至重度特应性皮炎。
在第 16 周时，与安慰剂相比，Dupixent 在整个登记人群中改善了皮肤清除率并降低了总体疾病严重程度和瘙痒。然而，在严重特应性皮炎患者的子集中，与安慰剂组 (n=62) 相比，随机分配至 Dupixent (n=63) 的患者在 16 周时经历了以下情况：
此外，46% 的患者在总体疾病严重程度方面实现了 75% 或更大的改善，而接受安慰剂治疗的患者只有 7%，这是一个共同的主要终点。
14% 的患者获得了清晰或几乎清晰的皮肤，而安慰剂治疗的患者为 2%，这是一个共同的主要终点。
总体疾病严重程度较基线平均降低 55%，而安慰剂组为 10%。
相比于基线，瘙痒平均减少 42%，而安慰剂增加 1%。
与安慰剂相比，Dupixent 还改善了总体人群和严重人群的睡眠质量、皮肤疼痛和与健康相关的生活质量。此外，长期疗效数据显示 16 周时的临床获益持续到 52 周。
DUPIXENT 是一种处方药，用于：
治疗患有中度至重度湿疹（特应性皮炎或 AD）的成人和 6 个月及以上的儿童，这些湿疹在皮肤上使用的处方疗法（局部）不能很好地控制，或者不能使用局部疗法。DUPIXENT 可与或不与外用皮质类固醇一起使用。尚不清楚 DUPIXENT 对 6 个月以下特应性皮炎儿童是否安全有效。
与其他哮喘药物一起用于成人和 6 岁及以上儿童的中度至重度嗜酸性粒细胞或口服类固醇依赖性哮喘的维持治疗，其哮喘不能用目前的哮喘药物控制。DUPIXENT 有助于预防严重的哮喘发作（恶化）并改善您的呼吸。DUPIXENT 还可以帮助减少您所需的口服皮质类固醇的用量，同时预防严重的哮喘发作和改善呼吸。DUPIXENT 不用于治疗突发性呼吸问题。尚不清楚 DUPIXENT 对 6 岁以下哮喘儿童是否安全有效。
与其他药物一起用于疾病未控制的成人慢性鼻窦炎伴鼻息肉病 (CRSwNP) 的维持治疗。尚不清楚 DUPIXENT 对 18 岁以下患有慢性鼻窦炎伴鼻息肉病的儿童是否安全有效。
用于治疗患有嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 的成人和 12 岁及以上、体重至少 88 磅（40 公斤）的儿童。尚不清楚 DUPIXENT 对 12 岁以下且体重至少 88 磅（40 千克）的嗜酸性粒细胞性食管炎儿童是否安全有效。
治疗成人结节性痒疹 (PN)。尚不清楚 DUPIXENT 对 18 岁以下结节性痒疹儿童是否安全有效。
重要安全信息
如果您对 dupilumab 或 DUPIXENT® 中的任何成分过敏，请勿使用。
在使用 DUPIXENT 之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括您是否：
有眼睛问题。
有寄生虫（蠕虫）感染。
计划接受任何疫苗接种。在用 DUPIXENT 治疗之前和期间，您不应接种“活疫苗”。
怀孕或计划怀孕。尚不清楚 DUPIXENT 是否会伤害您未出生的婴儿。
正在母乳喂养或计划进行母乳喂养。不知道 DUPIXENT 是否进入您的母乳。
DUPIXENT 会导致严重的副作用，包括：
过敏反应 DUPIXENT 可引起有时可能很严重的过敏反应。如果您出现以下任何体征或症状，请停止使用 DUPIXENT 并立即告诉您的医疗保健提供者或获得紧急帮助：呼吸困难或喘息、面部、嘴唇、嘴巴、舌头或喉咙肿胀、昏厥、头晕、头晕、脉搏加快、发烧、荨麻疹、关节痛、全身不适、瘙痒、皮疹、淋巴结肿大、恶心或呕吐，或胃部痉挛。
眼睛问题 如果您有任何新的或恶化的眼睛问题，包括眼睛疼痛或视力变化，如视力模糊，请告诉您的医疗保健提供者。如果需要，您的医疗保健提供者可能会将您送到眼科医生处进行检查。
血管发炎 这种情况很少发生在接受 DUPIXENT 治疗的哮喘患者身上。这可能发生在同时口服类固醇药物但正在停药或剂量正在降低的人群中。不知道这是否是由 DUPIXENT 引起的。如果您有以下症状，请立即告诉您的医疗保健提供者：皮疹、胸痛、呼吸急促恶化、手脚发麻或麻木，或持续发烧。
关节疼痛 一些使用 DUPIXENT 的人由于关节症状而行走或移动困难，在某些情况下需要住院治疗。将任何新的或恶化的关节症状告诉您的医疗保健提供者。如果您出现关节症状，您的医疗保健提供者可能会停止 DUPIXENT。
最常见的副作用包括：
湿疹：注射部位反应、眼睛和眼睑发炎，包括发红、肿胀和瘙痒，有时伴有视力模糊、口腔或嘴唇出现唇疱疹，以及某种白细胞计数偏高（嗜酸性粒细胞增多）。
哮喘：注射部位反应、某种白细胞计数偏高（嗜酸性粒细胞增多）、喉咙痛（口咽痛）和寄生虫（蠕虫）感染。
慢性鼻窦炎伴鼻息肉病：注射部位反应、眼睛和眼睑发炎，包括发红、肿胀和瘙痒，有时视力模糊、某种白细胞计数高（嗜酸性粒细胞增多）、胃炎、关节痛（关节痛）、睡眠困难（失眠）和牙痛。
嗜酸性粒细胞性食管炎：注射部位反应、上呼吸道感染、口腔或嘴唇唇疱疹以及关节痛（关节痛）。
结节性痒疹：眼睛和眼睑发炎，包括发红、肿胀和发痒，有时伴有视力模糊、疱疹病毒感染、普通感冒症状（鼻咽炎）、头晕、肌肉疼痛和腹泻。
Dupixent 目前在包括欧洲、美国和日本在内的 60 多个国家/地区获准用于一种或多种适应症。全球有超过 600,000 名患者正在接受 Dupixent 治疗。
