最近这段时间，我国对于肿瘤治疗领域的新药大开绿灯，临床试验也都是开展得红红火火；而所有新药要进入中国，则肯定免不了一顿宣传。

于是，“神药”、“曙光”、“开启新时代”等字经常跳上屏幕，让你心跳加速、呼吸加快。

然而，你又是将信将疑的。

宣传当然是必要的，但是让一个人自己评价自己，或是父母评价自己的小孩，再客观公正都不能完全没有“弄虚作假”的嫌疑。

所以，就算是为了证明药厂的“清白”，普通大众、患者和家属也该多懂一些跟临床试验相关的知识。

临床试验相关的专业术语虽然“多如繁星”，但是评价一种疗法或是药物好坏的基本逻辑是不变的，无非疗效和副作用。

副作用当然是越少、越轻才好，就算非专业人士，也不容易被搞混。

所以，很多患者及其家属看了药物的临床试验介绍，常常觉得一头雾水，基本上是评价疗效的专业术语搞出来的。

以实体性肿瘤为例，在众多评价疗效的专业术语中，最“硬”的有三个，分别是客观缓解率（ORR）、总体生存期（OS）和疾病无进展生存期（PFS）。

所谓客观缓解率（ORR），就是某种疗法治疗有效的人数比例。设想，当患者接受了某种药物治疗，即使可以活过30年或40年，如果ORR只有0.1%（1000个人治疗1个人有效），那么这个疗法也不能称为一个好疗法。如果某种药物的ORR是100%，那么即使只是让癌者多活1个或2个月，都未必不是好药。

所谓总体生存期（OS），就是患者吃药之后活了多久，当然是越长越好。

疾病无进展生存期（PFS），指患者用药后、病情没有发生进展的时间，当然也是越长越好，但是意义和价值都比不上OS（总体生存期）。为什么？

因为有可能出现这种情况：服药的患者们的确更晚复发、进展，但是最终跟没有吃药的人的总生存期可能是一样的，甚至有可能更短。

虽然PFS的价值存在争议，但确实又不可或缺。

例如，患者如果接受过多线治疗（在一种药物治疗无效后换另一种药继续治疗），那么最终的OS（总生存期）就会不够“纯净”，分不清是哪种药物对患者的生存时间起了作用、起了多大的作用。

在这种情况下，疾病无进展生存期（PFS）就成了“相对称职”的裁判。

中位生存期vs平均生存期

很多患者、家属或新入行的人员刚开始都会有点疑问，为什么临床试验的数据结果从来都是“中位总体生存期”（mOS, median overall survival)，而不是“平均总体生存期”，从来都是“中位疾病无进展生存期”（mPFS），而不是“平均疾病无进展生存期”，两者到底有什么差别？

平均数的概念自然不用我来解释，不然，小学数学老师会很生气，后果会很严重。

至于中位数，则是个统计学概念，指可将数值集合划分为相等的上下两部分的数值。

比如，现在有一堆数据，分别是“1、2、3、4、5、6、7”，其中位数就是“4”，把这堆数据分成上下相等的两部分，前面有三个数字，后面有三个数字。

那么，如果总数是双数呢？分别是“1、2、3、4、5、6、7、8”，最中间的部分就是两个数字，“4”和“5”，那么中位数就是(4+5)/2=4.5。

这时候善于发问的读者就问了，这不是跟平均数一样吗？是老外故意发明个概念、让研究看起来更“高大上”吗？

在某些情况下，中位数和平均数没有太大差别，或干脆是完全一样的，但有些情况下，相差非常大。

我来举个例子。

中秋节过后的上班日，你去全家便利店吃早饭，发现人不是很多，约有5个人在吃早饭，他们看起来虽然没有你高大魁梧、或是美丽优雅，但是根据穿着打扮，你推测他们跟你一样都是打工一族。

这些人有些可能是行业精英，有些则可能是普通办公室白领，粗略估计，年薪分别是10万、20万、30万、40万和50万，所以这5个人的中位年薪是30万，平均年薪也是30万，两者一致。

这时候你忽然看到马云进来了，于是你很激动，跑去搭讪，马云说刚打完太极拳，过来吃早饭。然后你问他：您的年薪是多少？

马云会告诉你，你们年轻人真的是身在身在福中不知福，钱在100万的时候才是自己的钱，超过一两千万，麻烦就来了，你要考虑增值，是买股票好呢、买债券好呢、还是买房地产好；超过一两亿的时候，麻烦就大了；超过十个亿，这是社会对你的信任，人家让你帮他管钱而已，你千万不要以为这是你的钱。

最终你软磨硬泡，马云还是松口了：年轻人，你就当我的年薪是十亿好了，所以啊，我是很痛苦的。

好了，现在加上马云，这6个人的年薪分别是10万、20万、30万、40万、50万和10亿（？），平均年薪是一千多万（？），而中位年薪是35万，你说哪个数字比较能夠反映真实的情况呢？

所以，临床试验采用“中位生存期”和“中位疾病无进展生存期”，能够避免少数个体的特殊情况干扰结果，从而让试验结果更客观。

PS：马云先生向来是本人非常欣赏的前辈，本文以马云先生打比方，只为增加科普趣味性，没有调侃的意思。且上述金钱观，基本来自马老板之口。