很多恶性肿瘤发生原因是细胞发生了基因突变。例如，在很多脑肿瘤和恶性肿瘤中发现有癌症相关性IDH1酶基因突变。异柠檬酸脱氢酶（IDH）1氨基酸链132位点出现的基因突变会造成细胞的特殊促癌代谢产物聚积。而没有IDH酶突变的健康细胞内是没有这些物质。
IDH1的132位点突变见于多种脑肿瘤，如少突神经胶质瘤（oligodendroglioma）、弥漫性星形细胞瘤（diffuse astrocytoma）和少量的胶质母细胞瘤（glioblastomas）等。另外，10%左右的急性髓性白血病（acute myeloid leukemias）、胆管癌、恶性骨肿瘤中也能发现此类突变。
科学家们有了开发IDH1的132位点突变抑制药物的想法。这种药物只作用于肿瘤细胞，而不影响正常细胞。 新型药物代号为BAY1436032，已进行广泛的临床前试验评估安全性和有效性。
《Acta Neuropathologica》和《Leukemia》杂志刊登了BAY1436032治疗脑肿瘤和白血病的动物试验结果。与没有治疗的移植小鼠比较，使用BAY1436032治疗移植人的星形细胞瘤小鼠的生存时间显著延长。同样，与没有治疗的小鼠比较，使用BAY1436032治疗的接受人白血病的小鼠生存时间显著延长。
研究者认为BAY1436032可以有效治疗有IDH1的132位点突变的肿瘤，而且BAY1436032可以穿过血脑屏障。目前，正在准备进行人体试验。
参考
1.A Chaturvedi, L Herbst, S Pusch, et al.Pan-mutant-IDH1 inhibitor BAY1436032 is highly effective against human IDH1 mutant acute myeloid leukemia in vivo.Leukemia, 2017; DOI: 10.1038/leu.2017.46.
2.Stefan Pusch, Sonja Krauser, Viktoria Fischer, et al.Pan-mutant IDH1 inhibitor BAY 1436032 for effective treatment of IDH1 mutant astrocytoma in vivo.Acta Neuropathologica, 2017 DOI 10.1007/s00401-017-1677-y.
