一文带你看懂造血干细胞移植!可以治疗哪些疾病?

干细胞(stem cells)是一类具有自我复制能力(self-renewing)的多潜能细胞,干细胞(Stem Cell)是一种未充分分化,尚不成熟的细胞,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能,医学界称为“万用细胞”。

其中,造血干细胞(HSC)(造血干细胞(Hematopoietic stem cells, HSCs)是血液系统中的成体干细胞,是一个异质性的群体,具有长期自我更新的能力和分化成各类成熟血细胞的潜能。它是研究历史最长且最为深入的一类成体干细胞,对研究各类干细胞,包括肿瘤干细胞,具有重要指导意义。)

也就是说造血干细胞在医学研究领域研究历史最长,是成为血液和免疫系统细胞的最优选择。例如可以成为白细胞,红细胞和血小板。造血干细胞采集于外周血和骨髓中,造血干细胞同样在于新生儿脐带血中可以采集,因为数量少,在实际使用过程中多数还是用于儿童本身。

在过去医学发展的三十年中,脐带血就被用于移植医学领域,包括用于治疗白血病和其他血液疾病。需要说明下,骨髓或外周血干细胞移植是首选,脐带血移植一般作为替代方案备用。

在这篇文章中将具体说明造血干细胞的用途和潜在治疗疾病范围:

脐带血细胞

脐带血移植可治疗常见疾病

同种异体和自体移植

未来造血干细胞移植可治疗的疾病

首先理解下造血干细胞,造血干细胞移植

造血干细胞(HSCs)实现造血功能并在人体内重建血液和免疫系统的干细胞。因此,造血干细胞移植(HSCT)成为起作用于各种病症的治疗。

一、脐带血细胞

人类脐带血细胞的首次使用可以追溯到1974年,当时科学家首次提出干细胞和祖细胞(存在于成体组织中的,具有较为明确分化目标的干细胞)存在于人脐带血中。1983年,又首次提出使用脐带血替代骨髓。首次实施脐带血干细胞移植,是在五年后的1988年,在法国首次成功进行了脐带血移植,恢复患者的血液和免疫系统细胞。

除了在移植医学中使用的悠久历史之外,脐带血细胞在再生医学中也发挥着越来越大的作用。

已经诱导脐带血干细胞发育成神经细胞,这表明使用脐带血干细胞可能在神经系统疾病的研究治疗方法,例如阿尔茨海默氏症,帕金森氏症,脊髓损伤,痴呆和相关病症。脐带血细胞也可发育成血管,并且有望用于中风,冠心病,风湿性心脏病,充血性心力衰竭和先天性心脏病后的组织修复。

经常在知乎、知道上看到有人问到期存不存脐带血。上面介绍了脐带血发挥的作用和方式。总结下,脐带血保存的主要好处:保留干细胞用于以后的“生命保险”

如果需要更多了解脐带血,脐带血库,可以点这里

二、已经被医学证实的脐带血移植可治疗的常见疾病

癌症(白血病、高危实体瘤、淋巴瘤)

血液疾病(地中海贫血、 贫血、 镰状细胞病)

免疫疾病(严重联合免疫缺陷病、 Hystiocytic疾病、 维斯科特 - 奥尔德里奇综合症)

代谢疾病(克拉布病、 Hurler综合症、脑白质营养不良)

三、同种异体和自体移植

造血干细胞移植(包括脐带血移植)是目前医学界标准治疗选择。 大多数治疗需要同种异体移植,患者必须使用遗传匹配的脐带血供体。唯一例外是移植用于实体瘤或获得性贫血的患者,患者可以接受自体移植。

四、未来或可用造血干细胞治疗的疾病。

此外,科学家表示脐带血移植对下述疾病有可能成为可行的治疗方法。需要说明的是,虽然我们所列的造血干细胞有如此之多的应用范围。但是,脐带血干细胞移植治疗正在研究推进中,其治疗标准复杂而且急需制定标准,比如最佳治疗效果标准,用于移植的最佳干细胞数量,以及干细胞输送进患者身体的首选方法等等。

其他可能应用疾病如下所示:

脑部疾病(老年痴呆症、痴呆、亨廷顿氏病、脑瘫、唐氏综合症)

软骨生长和关节再生(创伤或手术损伤、类风湿关节炎)

糖尿病(I型糖尿病、 II型糖尿病、 妊娠糖尿病)

心脏病(冠心病(CHD)、 心脏病发作、 缺血性心脏病、 风湿性心脏病、 肺心病)

肝病(酒精性肝病、非酒精性脂肪性肝病、肝细胞癌、雷氏综合症、威尔逊病、其他肝脏和胆道疾病)

多发性硬化症(复发缓解型多发性硬化症(RRMS)、继发性进行性多发性硬化症(SPMS)、原发性进行性多发性硬化症(PPMS) 恶性多发性硬化症、慢性进行性多发性硬化症)

肌肉萎缩症(MD)

皮肤和组织再生(烧伤、创伤损伤、大疱性表皮松解症)

脊髓创伤(脊髓损伤、麻痹、脊柱狭窄、截瘫)

中风(缺血性中风、脑内中风)

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