阿尔茨海默病(AD)被称为“记忆的橡皮擦”,正在困扰着无数家庭,如今有一种新药仑卡奈单抗投入市场引起热议,青岛也有患者用药,它能带来什么?
作为针对早期阿尔茨海默病的药物,仑卡奈单抗是20年来全球首个获美国食品药品监督管理局(FDA)完全批准的AD 新药,2024年1月,中国作为全球第三个国家获批仑卡奈单抗药物。6月底,仑卡奈单抗在全国投入使用,很多患者家属争相咨询,记者为此采访了多位专业人士和病患家属,倾听他们的意见。
尚未纳入医保目录
“她好几次出门后让我回家看看燃气关没关,但是我去看都是关着的。经常忘事儿,比如东西放在哪儿,就找不着,自己在家满处找。”顾明(化名)在半年前,发现母亲的记忆力减退,十分明显。
“慢慢收缩的不仅是母亲的记忆,还有家庭的整个生活。”因为顾明的姥姥曾是阿尔茨海默症患者,他很清楚至亲慢慢失去记忆和自我,那种无能为力和挫败感,如果有家族病史,更会增加患病的概率,于是顾明带着母亲去青岛大学附属医院寻求治疗。
顾明的母亲今年67岁,现已被正式诊断为阿尔茨海默症早期病患。
阿尔茨海默病(AD),俗称“老年痴呆”,是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。以记忆障碍、失语、失用、失认、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征。
据资料显示,我国是全球阿尔茨海默症(AD)患病人数最多的国家之一,根据《2022 年中国阿尔茨海默病报告》统计,我国60岁及以上人群中轻度认知障碍有3877万,痴呆患者约1507万,其中AD源性轻度认知障碍患者达1300万,AD 痴呆患者达983万。
作为进口新药,目前仑卡奈单抗还没有进入国家谈判药品目录,需要自费购买使用。
“说实话,这个药不便宜,我们只是普通家庭,但放弃家里的壮年劳动力去专职照顾母亲或许更昂贵。”顾明也是做了一番考量,他深知,阿尔茨海默症患病中后期的老人是离不开人贴身照顾,并且他也是家里的独生子,也有自己的事业,难以舍弃工作去专职照顾母亲。
“我父亲也支持我用药,我们就是不想留下遗憾。”顾明说,由于自己母亲病情发现及时,还处在早期阶段,而恰好仑卡奈单抗对于阿尔茨海默症早期患者有效果,对于中后期严重的患者,此药的效果就大打折扣,顾明希望母亲能摆脱疾病,他很清楚,即便是用药也无法自主控制未来,但起码还可以做选择,所以他决定试一试。
其实,阿尔茨海默病不仅是对患者的考验,更是对家属心灵的巨大挑战,特别是看到亲人逐渐失去自我的痛苦,因此新药一进入国内市场,很多患者家属“做功课”,他们无能为力,却没放弃,尽全力去拉住“困在时间里的他们”。
“每天都要鼓足勇气,因为害怕他又认不出我了,我爸得病十年了,现在已经错过使用仑卡奈单抗的最佳时期。”说起这段经历,刘丽(化名)如今已经很坦然,她觉得照顾一个阿尔茨海默病人的辛苦不足一一为外人道,但是真实的经验或许值得分享,也愿意为需要的人解惑。
在过去的十年里,临床研究进程缓慢,时有进展,时有停滞,但刘丽还是有所期待,也或许需要数年时间才可能研发出真正的疾病治疗药物或手段。
“都说有病乱投医,一定要找好医”,刘丽建议子女一定是要有早诊断的意识,能够帮助正确治疗,少一些曲折,通过正规医院医生的专业诊断,正确用药,家人通过陪伴和关爱,给予老人最大的支持和温暖。
“时而呆滞时而暴躁,说他迷糊,有时逻辑比任何人都清晰,说他健忘,却记得很久之前的小事”。刘丽提醒,特别无论是照料者还是患者,要让自己的生活充实有序,多安排一些动手的活动,既能帮助锻炼用脑,也能打发时间。
一年药费近20万元
根据国际指南临床分期,AD的病程可分为3个时期:临床前期、轻度认知障碍期和痴呆期(包括早、中、晚期)。仑卡奈单抗目前临床的适应症是AD早期患者,主要包括AD源性轻度认知障碍患者和AD 痴呆早期患者。
仑卡奈单抗是20年来全球首个获美国食品药品监督管理局(FDA完全批准的 AD 新药,属于抗β样淀粉蛋白(Aβ)药物,通过清除大脑中的有毒Aβ 蛋白,逆转病理进展,延缓临床进程。
据公开报道显示,通过海南博鳌乐城“先行先试”政策,瑞金海南医院已经有近百位中国患者先后获得创新疗法的治疗,此前百余名中国患者也参与全球仑卡奈单抗的三期临床研究,这些数据为中国AD临床治疗积累了宝贵的经验,也一定程度证实了仑卡奈单抗对早期阿尔茨海默病的疗效。
自6月28日发售,近期各地已经开始陆续开具出第一张处方单,青岛也有患者已经输注。
“近期众多家属来电咨询,基本上每天能接到一两位家属咨询。” 青岛上药众协大药房有限公司(益药.药房)经理王金辉告诉记者,他们是全国首批销售仑卡奈单抗药物的药房。从6月28日首日发售至7月16日,有四十多位患者家属咨询仑卡奈单抗的相关情况,并希望后续治疗能够使用此药。
购买前,患者需要在医院做相关检查,并由医生开具处方后才可购买,该药物需要去往专业的医疗机构输注,工作人员将仑卡奈单抗药物全程冷链运输。
“虽然已经有患者用药,但很多家庭还是持观望状态。”王金辉跟记者坦露,很多患者家属咨询过后并没有立即决定用药,主要还是费用问题,由于仑卡奈单抗今年刚引入国内,还没有进入医保药品名录,一瓶仑卡奈单抗(200mg) 的价格是2508元,使用时需要根据患者的体重来确定剂量,每kg体重需要10mg药物。王金辉为记者举例,体重60公斤的患者,每次用量600mg。200mg一瓶,一次需要3瓶。半个月输注1次,一个月就需要6瓶,药费总计是每月15048元。根据体重不同,一年的花费在18-20万元,疗程需要18个月,总花费在27-30万元。
三类人群尽早筛查
迟松是青岛大学附属医院神经内科病区主任、青岛市优秀青年医学专家、哈佛大学医学院附属麻省总院访问学者,参与多项国家自然基金项目。从事痴呆和情感障碍相关疾病的临床和科研工作二十多年,目前迟松主任每月痴呆患者的出诊量在100人到200人之间。
据世界卫生组织(WHO)预测,到2050年,全球将有1.39亿痴呆患者,其中阿尔兹海默病患者约占60%-70%。
“近年来,老年痴呆发病率也是越来越高,这可能是和我们国家整体的人们寿命延长有一定的关系。”迟松告诉记者,现在她明显感觉到,比起她刚工作的时候,老年痴呆就诊的患者明显增多,家属的意识也在增强,尤其是处于轻度阶段的患者。
“治疗阿尔茨海默症的药物其实很多,从最早的多奈哌齐、卡巴拉汀、加兰他敏等,到最新的仑卡奈单抗,在这中间药物陆续有研发也有失败,现在很多患者已经在接受药物治疗,只是根据患者不同的程度、不同的症状,选择不同的药物。”迟松介绍,前两年医保已经把阿尔茨海默病纳入城乡居民大病保险,也说明了政府对此非常重视。
“这就像注射狂犬病疫苗,我们都知道在被狗咬后需要马上注射狂犬病疫苗来阻断发病,等到狂犬病发病后再注射就没用了。”迟松对仑卡奈单抗试剂针对早期阿尔茨海默症的治疗给出了生动的解释,迟松解释仑卡奈试剂是对因治疗早期阿尔茨海默病的靶向突破性药物,区别与对症治疗药物,通过直击疾病源头的毒性Aβ寡聚体/原纤维,延缓疾病病程。
“AD早期筛查、早期诊断和早期干预尤为重要”。迟松建议以下人群尽可能早去医院筛查是否患病,第一种是有家族史但没有症状的患者,或者携带apoe4基因的患者;第二种是最近发生的事情容易忘,尤其是非常重要的事情容易忘了;第三种则是不容易被发现的人群,此类人群性格多变,容易暴躁,有点固执,前后对比变化明显,这其实也是痴呆的一个早期的表现。
迟松提醒,检测尤其是对目前没有临床症状,但是有家族史或携带apoe4基因的群体尤为重要,首先病人需要到医院找专业的医生诊断,并做一系列的量表,抽血化验,同时预约海马的磁共振;如果第一步筛查病人疑似阿尔茨海默病,接下来会对病人做进一步的确诊;通过淀粉样蛋白(Aβ)正电子发射断层(PET)扫描,提供大脑图像帮助医生观察到大脑斑块堆积的程度,或者和脑脊液(CSF)检测,医生将通过腰椎穿刺提取大脑和脊髓周围的液体样本来检查Aβ的呈现水平,如果说Aβ减少,再加上他的临床症状,基本上就可以确诊,同时也会做 APOE 基因型检测评估副作用风险